رنج بیماران SMA؛ ماجرای "گروگانگیری ۶ ماهه داروها از سوی وزارت بهداشت" چیست؟ پای رانت در میان است؟
دکتر رامک حیدری مدیرعامل انجمن دیستروفی ایران در اینباره به آفتابنیوز گفت: آتروفی عضلانی نخاعی یا SMA نوعی بیماری ژنتیکی است که روی سیستم عصبی مرکزی، دستگاه عصبی محیطی و حرکت ارادی عضلات (ماهیچه‌های اسکلتی) تاثیر می‌گذارد. در حالت حاد ریه‌های این بیماران نیز درگیر شده و به عنوان درمان بعضاً گلوی آن‌ها پاره می‌شود تا از طریق دستگاه تنفس کنند، گاهی حتی یک سرماخوردگی نیز ممکن است برای برخی مراحل بیماری کشنده باشد. با توجه به اینکه این طیف از بیماران جزء بیماران خاص هستند، علی رغم آنکه قریب یک سال از خرید دارو‌های ضروری بیماران sma می‌گذرد، اما در طول ۶ ماه گذشته دستگاه دولتی این داروها را در اختیار بیماران قرار نداد. دو داروی این بیماری به نام شربت خوراکی ریسدیپلام (Risdiplam) و داروی تزریقی اسپینرازا از خارج از کشور وارد می‌شود، وزارت بهداشت در نهایت بیماران را به ۴ دسته سنی تقسیم کرد و اعلام نمود که تا تولید داروی ایرانی، تنها به دو دسته سنی دارو عرضه خواهد شد. در نهایت اسپینرازا ۶ ماه در میان بیماران توزیع نشد. بیماران برای تهیه دارو ناچار بودند یا از خارج تهیه کنند یا تزریق را در کشور‌های اطراف انجام دهند. اگر دارو به این بیماران نرسد، چون بیماری یک بیماری پیش رونده است، باعث ضعیف شدن عضلات می‌شود. در نهایت ممکن است بیمار به ولیچر نیازمند شود. هزینه آزاد دارو‌های یک سال بیماری قریب ۵ تا ۶ میلیارد تومان است.
وی افزود: چند ماه دارو در انبار وزارت بهداشت بود، اما از پخش آن اجتناب می‌کردند، وزارت بهداشت مدعی بود که در ابتدا باید معاونت تحقیقات این وزارت خانه اثربخشی دارو را تایید کند و بعد دارو در اختیار بیماران قرار خواهد گرفت. این در حالی است که با تزریق ۲ دوز دارو تعیین اثر بخشی مقدور نیست و حداقل باید ۳ سال دارو مصرف شود تا اثرات کامل آن مشخص گردد. وزارت بهداشت ارز دولتی در اختیار یکی از شرکت‌ها قرار می‌دهد و دارو در نهایت وارد می‌شود. این در حالی است که خانواده‌ها حتی از پرداخت هزینه کاردرمانی نیز عاجز هستند و توان تهیه آزاد دارو را مطلقاً ندارند.
حیدری با اشاره به روند تولید داروی خارجی گفت: داروی بیماران sma قریب ۳ سال است که در خارج از کشور تولید شده است، شرکت بین المللی تولید کننده دارو قریب ۱۰ سال تحقیقات سنگین و بسیار پرهزینه صرف کرده تا موفق شد تاییدیه FDA آمریکا را اخذ نمایید، وزارت بهداشت در روندی مبهم تولید نسخه داخلی را به یک شرکت ایرانی به نام روناک سپرده است، این شرکت هم اعلام کرده که قصد دارد تا عید یا حتی زودتر این دارو را عرضه کند. یعنی داروی که در خارج ۱۰ سال طول کشیده تا تولید شود در ایران قرار است طی فرایند مهندسی معکوس ۶ ماهه یا حتی کمتر تولید شود، شاین ذکر است که حتی آزمایش‌های حیوانی و بالینیی چنین دارو‌های در یک فرایند درست و اصولی به زمان بیشتری نیاز دارد. ما قبلاً نمونه‌های مشابه‌ای در بیماری‌های خاص داشته ایم که نسخه ایرانی بیماران را بیچاره کرده و نه تنها اثر بخشی نداشته، بلکه حتی مضر هم بود و پزشکان از تجویز آن اجتناب کرده اند.
مدیرعامل انجمن دیستروفی ایران در ادامه بیان کرد: وزارت بهداشت قصد دارد تا به اصطلاح تخصیص ارز به این دارو را از سر خود باز کند و به احتمال زیاد به داروی داخلی مجوز خواهد داد، در حال حاضر هم خانواده بیماران بسیار نگران هستند و بعضاً می‌گویند که از مصرف داروی ایرانی خودداری خواهند کرد، امیدواریم لااقل شرکت تولید کننده به دلائل انسانی از تولید نسخه ایرانی آن هم با این روش اجتناب نمایید. چطور می‌خواهند چنین داروی پیچیده‌ای را تنها در ۶ ماه تولید کنند. ریسدیپلام تنها ۳ سال است که در دنیا عرضه شده و این مهندسی معکوس چند ماهه چگونه می‌تواند همان کیفیت را تامین کند. شما تصور کنید یک بیماری که لب مرز است و با هر سرماخوردگی ممکن است فوت کند و از وقتی داروی خارجی را مصرف کرده وضعیتش بهبود پیدا کرده، حالا خانواده راضی می‌شود داروی ایرانی با چنین کیفیتی را جایگزین کند؟ این بیماران با هر تنش داروی یا بیماری ممکن است فوت نمایند. این دارو در ایران بدون انجام درست مراحل حیوانی و آزمایش انسانی قرار است برای بیماران ما تجویز شود.
