موفقیت نویدبخش در معالجه هموفیلی با ژن درمانی
آفتاب‌‌نیوز : آفتاب: براساس مطالعات تازه در بریتانیا و آمریکا تنها یک تزریق می‌تواند برای درمان افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی کافی باشد.
در این مطالعه به شش بیمار، ویروسی تزریق شد که باعث تولید پروتئین‌های منعقد‌کننده خون می‌شود.
چهار نفر آنها پس از این معالجه از مصرف دارو بی‌نیاز شدند.
پزشکان گفتند که این نوع ژن درمانی به طور بالقوه می تواند زندگی بیماران را متحول کند.
سایر محققان نیز آن را یک "مطالعه واقعا چشمگیر" توصیف کرده‌اند.
در کد ژنتیکی افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی اشکالی وجود دارد که باعث می‌شود نتوانند پروتئینی به نام "عامل آی اکس" را تولید کنند.
این پروتئین در انعقاد خون نقش اساسی دارد.
بیماران هموفیلی درحال حاضر با تزریق "عامل آی اکس"، گاهی تا چند بار در هفته، معالجه می‌شوند اما فرآیند تولید این دارو پرهزینه است.
محققان در دانشگاه کالج لندن و بیمارستان تحقیق کودکان سن جود در آمریکا در جستجوی راه‌حلی دائمی‌تر بودند.
اصلاح ویروس
آنها یک نوع ویروس موسوم به "اِی اِی وی" که عوارضی ندارد را برداشتند و آن را طوری اصلاح کردند که سلول‌های کبد را به ماده ژنتیکی "عامل آی اکس" آلوده کند.
این ژن سپس در سلول‌های کبد باقی می‌ماند و به سلول‌ها دستور ساخت پروتئین انعقاد خون را می‌دهد.
این ویروس در مجموع به شش نفر در بیمارستان فری رویال لندن تزریق شد.
به دو نفر آنها دوز کم، دو نفر دوز متوسط و دو نفر دوز بالا تزریق شد.
نتایج چاپ شده در نشریه پزشکی نیوانگلند نشان داد که میزان عامل آی اکس می‌تواند در اثر این تزریق افزایش یابد.
به طور طبیعی میزان عامل آی اکس در بدن این بیماران در مقایسه با افراد سالم کمتر از یک درصد بود.
پس از تزریق، میزان عامل آی اکس در بدن آنها به ۲ تا ۱۲ درصد رسید.
میزان آن در اولین بیمار معالجه شده برای بیش از ۱۶ ماه دو درصد یا بالاتر باقی ماند.
میزان آن در یکی از بیمارانی که بیشترین دوز را دریافت کرد از هشت تا دوازده درصد متغیر ماند که برای ۲۰ هفته دوام داشت.
کارل واکر ۲۶ ساله از برکشایر بیشترین میزان بهبود را نشان داد.
او گفت که دیگر نیازی به معالجات عادی حتی در هنگام جراحت ندارد درحالی که قبلاً هفته‌ای سه بار دارو تزریق می‌کرده است.
دکتر آمیت نصوانی از دانشگاه کالج لندن به بی بی سی گفت که بیمارانی که میزان عامل آی اکس آنها به ۱۲ درصد می‌رسد دیگر نیازی به مراجعه به کلینیک ندارند.
او گفت این افراد می‌توانند بدون هیچ مشکلی دنبال زندگی عادی خود بروند.
آنها فقط وقتی که دچار تصادف رانندگی شوند یا از ارتفاع بلند پرت شوند ممکن است مشکل پیدا کنند.
او گفت که هدف این تحقیقات تغییر وضعیت بیماران از هموفیلی شدید به یک هموفیلی ملایم بوده است.
او گفت که همه بیماران حاضر در مطالعه از این شیوه سود برده‌اند، حتی بیمارانی که نتوانسته‌اند تزریق‌های منظم عامل آی اکس را قطع کنند.
او این را یک پیشرفت بزرگ خواند که برای اولین بار به دست می‌آید.
در این مطالعه به شش بیمار، ویروسی تزریق شد که باعث تولید پروتئین‌های منعقد‌کننده خون می‌شود.
چهار نفر آنها پس از این معالجه از مصرف دارو بی‌نیاز شدند.
پزشکان گفتند که این نوع ژن درمانی به طور بالقوه می تواند زندگی بیماران را متحول کند.
سایر محققان نیز آن را یک "مطالعه واقعا چشمگیر" توصیف کرده‌اند.
در کد ژنتیکی افراد مبتلا به هموفیلی نوع بی اشکالی وجود دارد که باعث می‌شود نتوانند پروتئینی به نام "عامل آی اکس" را تولید کنند.
این پروتئین در انعقاد خون نقش اساسی دارد.
بیماران هموفیلی درحال حاضر با تزریق "عامل آی اکس"، گاهی تا چند بار در هفته، معالجه می‌شوند اما فرآیند تولید این دارو پرهزینه است.
محققان در دانشگاه کالج لندن و بیمارستان تحقیق کودکان سن جود در آمریکا در جستجوی راه‌حلی دائمی‌تر بودند.
اصلاح ویروس
آنها یک نوع ویروس موسوم به "اِی اِی وی" که عوارضی ندارد را برداشتند و آن را طوری اصلاح کردند که سلول‌های کبد را به ماده ژنتیکی "عامل آی اکس" آلوده کند.
این ژن سپس در سلول‌های کبد باقی می‌ماند و به سلول‌ها دستور ساخت پروتئین انعقاد خون را می‌دهد.
این ویروس در مجموع به شش نفر در بیمارستان فری رویال لندن تزریق شد.
به دو نفر آنها دوز کم، دو نفر دوز متوسط و دو نفر دوز بالا تزریق شد.
نتایج چاپ شده در نشریه پزشکی نیوانگلند نشان داد که میزان عامل آی اکس می‌تواند در اثر این تزریق افزایش یابد.
به طور طبیعی میزان عامل آی اکس در بدن این بیماران در مقایسه با افراد سالم کمتر از یک درصد بود.
پس از تزریق، میزان عامل آی اکس در بدن آنها به ۲ تا ۱۲ درصد رسید.
میزان آن در اولین بیمار معالجه شده برای بیش از ۱۶ ماه دو درصد یا بالاتر باقی ماند.
میزان آن در یکی از بیمارانی که بیشترین دوز را دریافت کرد از هشت تا دوازده درصد متغیر ماند که برای ۲۰ هفته دوام داشت.
کارل واکر ۲۶ ساله از برکشایر بیشترین میزان بهبود را نشان داد.
او گفت که دیگر نیازی به معالجات عادی حتی در هنگام جراحت ندارد درحالی که قبلاً هفته‌ای سه بار دارو تزریق می‌کرده است.
دکتر آمیت نصوانی از دانشگاه کالج لندن به بی بی سی گفت که بیمارانی که میزان عامل آی اکس آنها به ۱۲ درصد می‌رسد دیگر نیازی به مراجعه به کلینیک ندارند.
او گفت این افراد می‌توانند بدون هیچ مشکلی دنبال زندگی عادی خود بروند.
آنها فقط وقتی که دچار تصادف رانندگی شوند یا از ارتفاع بلند پرت شوند ممکن است مشکل پیدا کنند.
او گفت که هدف این تحقیقات تغییر وضعیت بیماران از هموفیلی شدید به یک هموفیلی ملایم بوده است.
او گفت که همه بیماران حاضر در مطالعه از این شیوه سود برده‌اند، حتی بیمارانی که نتوانسته‌اند تزریق‌های منظم عامل آی اکس را قطع کنند.
او این را یک پیشرفت بزرگ خواند که برای اولین بار به دست می‌آید.
گزارش خطا
ارسال به دوستان
نسخه چاپی
ذخیره عضویت در خبرنامه 
پربحث ترین عناوین
پرطرفدار ترین عناوین
لینک های مفید