موفقیت محققان ایرانی درباره تالاسمی
محمدرضا عباس‌زادگان درباره این دستاورد گفت: ما به عنوان یکی از گروه‌های پیشگام ژن درمانی در کشور انتقال ژن را با استفاده از آخرین تکنولوژی روز دنیا انجام داده ایم و نتیجه آن منجر به طراحی کارآزمایی بالینی ژن درمانی در مشهد با انتقال از میز آزمایشگاه به تخت بیمار در بیمارستان شده است.
به گزارش دانشگاه علوم پزشکی مشهد، وی اظهار داشت: دستگاه BTX ECM ٨٣۰ انتقال ژن که یکی از مدرن‌ترین تکنولوژی‌های این حوزه است با همکاری خیرین موسسه خیریه پژوهش و فناوری سلامت استان خراسان رضوی به مبلغ ٢ میلیارد و ٢۰۰ میلیون تومان خریداری شده، دستگاه پیشرفتهای که نقش بسیار مهمی در توسعه و موفقیت روش‌های نوین ژن درمانی دارد.
استاد گروه ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد با اشاره به اینکه این دستگاه برای انتقال ژن به کلیه سلول‌های حیوانی و انسانی بخصوص سلول‌های بنیادی و دندریتیک سل‌ها که سخت پذیرای مولکول‌های مختلف مانند DNA و RNA هستند، بسیار مفید است. تحت این شرایط ژن درمانی بیماران مبتلا به سرطان معده و پروژه اصلاح ژن در بیماران تالاسمی که طی کارآزمایی بالینی انجام خواهد شد، موفقیت آمیز خواهد بود.
رئیس مرکز تحقیقات ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد بیان کرد: در بحث سرطان معده گلبول سفید بیمار در بیمارستان منتصریه جدا شده و مولکول MRNA نوترکیب متشکل از شاخص‌های توموری به سلول‌های سیستم ایمنی (سلول‌های دندریتیک بالغ) منتقل شده و مجدد سلول تغییر یافته به بیمار برمی‌گردد.
وی با تأکید بر اینکه شاخص‌های توموری با این شیوه شناسایی می‌شود و در دنیا مشابه آن برای سرطان پروستات تأئیدیه گرفت، گفت: در بحث سرطان معده برای اولین بار در جهان ساختار ژنتیکی سوپر آنتی ژن در خصوص ٣ شاخصه توموری (Chimeric CTA) توسط این گروه تحقیقاتی ساخته شده که منجر به تقویت سیستم ایمنی بیمار که علیه سلول‌های توموری شده و نهایتا به حذف سلول‌های سرطانی منجر می‌شود.
عباس‌زادگان با بیان اینکه این طرح کد انحصاری (IRCT) گرفته و تائیدیه وزارت بهداشت و درمان را دارد، خاطرنشان کرد: در گذشته محتویات سلول توموری از بیمار جدا می‌شد و مجددا پس از انتقال به سلول‌های دندریتیک به بیمار برگردانده می‌شد که عوارضی مانند حمله به سلول‌های سالم فرد را به دنبال داشت (خود ایمنی)، اما در این طرح از ساختار ژنتیکینوترکیبی استفاده می‌شود که برای بیمار هم آسیبی در پی ندارد.
وی اضافه کرد: همچنین اقدام شاخص دیگر هم در بحث بیماری تالاسمی بوده و باید اشاره کنیم که در خراسان بزرگ ۴۰۰ خانوار بیمار تالاسمی با مشکلات کم خونی داریم که این افراد کاندید پیوند مغز استخوان هم هستند، هرچند کمبود دهنده مناسب درمان این بیماران را با چالش اساسی مواجه کرده است.
رئیس مرکز تحقیقات ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد افزود: بنابراین همگام با تلاشی که در سراسر دنیا برای یافتن روش درمانی نوین و موثر برای این بیماران انجام شود، ما نیز برای اولین بار در ایران روش نوین تصحیح ژنی (CRSPR/Cas ٩) برای اصلاح شایع‌ترین جهش تالاسمی در منطقه خراسان را آغاز کرده و به پیشرفتهای قابل توجهی در این حوزه دست یافته ایم.
وی افزود: تصحیح ژنی به نوعی جراحی ژنوم محسوب می‌شود در این روش ما قطعه جهش یافته را برش می‌زنیم و یک قطعه سالم را جایگزین آن می‌کنیم، بااین روش سلول بنیادی اصلاح شده سلول‌های سالم خونی تولید می‌کند و بیمار دیگر نیازی به تزریق خون ندارد.
رئیس مرکز تحقیقات ژنتیک پزشکی دانشگاه علوم پزشکی مشهد ادامه داد: بخش مهمی از موفقیت روش‌های ژن درمانی در گرو انتقال کارآمد ژن به سلول‌های هدف است، کاری که انجام آن به ویژه برای سلول‌های بنیادی بسیار سخت است و با استفاده از دستگاه الکتروپوریتور BTX ٨٣۰ این انتقال امکان پذیر شده است.
عباس‌زادگان با اشاره به اینکه برای سرطان معده کارآزمایی بالینی شده، اما هنوز تولید فرآورده‌ها توسط شرکت‌های دارویی انجام نگرفته است، بیان کرد: ژن درمانی یک کار هزینه‌بر بوده و بسیار مهم است که نسبت به بومی‌سازی آن در داخل کشور اقدام شود، زیرا وارد کردن برخی اقلام و تجهیزات با توجه به هزینه‌های بالای بیش از ٣ میلیون دلار امکان‌پذیر نیست.
وی تصریح کرد: همچنین در رابطه با ژن درمانی در تالاسمی نیز معتقدیم که اصلاح ژنی جهش شایع دراین منطقه روشی کارآمد است و می‌تواند نیاز ٧٧ درصد گروه هدف شرق کشور را پوشش دهد.
